Kişilerden biri orak hücreli anemi, diğeriyse beta talasemi hastalıklarına sahip. Ve her ikisi için var olan sorun, kandaki oksijen taşıyıcısı olan hemoglobin miktarının çok düşük olmasıdr.
Yılın başlarında, iki hasta da yoğun bir tedavi sürecinden geçti. Doktorlar hastalardan kemik iliği hücreleri aldılar ve normalde yetişkinlerde aktif durumda olmayan hemoglobin geninin ikinci bir kopyasını etkinleştirmek için CRISPR isimli gen düzenleme teknolojisini uyguladılar. Ardından bu hücreler hastaların vücudlarına geri yerleştirildi.

 

 

Gen Düzenleme İlk Kez Bir Hastaya Yardımcı Oldu

 

İki biyoteknoloji şirket de, sonuçta tedavilerin işe yaradığına dair işaretler görüldüğünü bildirdi. Bunun üzerine, Avrupa’da yaşayan beta talasemi hastası eskiden yılda yaklaşık 16 kez kan nakli olurken, gördüğü tedaviden bu yana nakile hiç ihtiyaç duymadı. Victoria Gray isimli 34 yaşındaki orak hücreli anemi hastası ise, artık hastalığın tipik bir belirtisi olan ağrı ataklarını yaşamadığını belirtti.
Bu veriler, gen düzenlemenin ilk defa bir orak hücreli anemi hastasına gerçekten de yardımcı olduğunu gösteriyor.
CRISPR teknolojisinin belirgin başarısı, gen tedavisiyle elde edilen ve artış gösteren olumlu sonuçlara daha detaylı kanıt sağlıyor.